Indholdsfortegnelse:
Af Steven Reinberg
HealthDay Reporter
WEDNESDAY, Dec. 26, 2018 (HealthDay News) - I meget foreløbige resultater syntes et eksisterende reumatoid arthritis stof at helbrede en kvinde af en sjælden, men potentielt livstruende tilstand kendt som sarkoidose.
Efter 10 måneders brug syntes tofacitinib (Xeljanz) at fjerne alle symptomer for kvinden, som havde forsøgt mange standardbehandlinger til ingen nytte.
Sarcoidose er en inflammatorisk sygdom, der påvirker flere organer. Mens nogle patienter genvinder uden behandling, lider andre skade på lunger, hjerte, lymfeknuder, hud og andre organer. På huden kan det forårsage desinfektion af læsioner.
Sygdommen "ændrer immunsystemet, som igen fører til øget betændelse i kroppen", forklarede Dr. Anup Singh, en pulmonologist på Lenox Hill Hospital i New York City.
"Denne øgede betændelse kan forårsage uspecifikke symptomer som hoste, vægttab, udslæt, ledsmerter og hævelse, hjertebanken, åndedrætsbesvær, hovedpine eller tab af syn," sagde Singh, som ikke var involveret i den nye undersøgelse.
Den nye forskning blev ledet af Dr. Nkiruka Emeagwali, en klinisk stipendiat ved Yale Medical School. Hun sagde, at de nuværende behandlinger for sarkoidose omfatter steroider eller det antiinflammatoriske lægemiddel kendt som methotrexat. Hverken er pålideligt effektive, og begge kan medføre alvorlige bivirkninger, bemærkede forskerne.
Yale-teamet mistanke om - baseret på data fra tidligere forsøg - at rheumatoid arthritis-lægemidlet Xeljanz kunne hjælpe. Det tilhører en klasse medicin kaldet JAK-hæmmere, fordi stofferne virker på en specifik biokemisk vej kaldet Jak-STAT.
Forskere havde allerede brugt denne klasse af lægemiddel til succesfuldt at behandle andre kroniske hudsygdomme som vitiligo, alopecia areata og eksem.
I den nye undersøgelse tog en 48-årig kvinde med sarkoidose Xeljanz to gange om dagen i flere måneder. I løbet af den tid forsvandt hendes hudlæsioner næsten, Yale-teamet rapporterede i december 27 udgaven af New England Journal of Medicine.
"Under behandling går ikke kun hudsygdommen væk, men der er ingen aktivering af banen," siger forsker Dr. Nkiruka Emeagwali, en klinisk stipendiat ved Yale Medical School, i en pressemeddelelse fra Yale.
Desuden undersøgte forskerne genetiske data fra en anden patient før og under behandlingen, hvilket viste at Jak-STAT-banen var involveret.
Fortsatte
"Vi planlægger at evaluere aktiveringen af Jak-STAT-banen i lungevæsken og blodet hos over 200 patienter med lung- og multiorgan sarcoidose," sagde hun.
Resultaterne bliver yderligere testet i et klinisk forsøg. Hvis de bekræftes, kan de repræsentere et gennembrud for sarkoidose patienter, siger forskerne.
"En ofte forfærdelig sygdom, som hidtil ikke har nogen pålidelig effektiv terapi, kan nu målrettes med Jak-hæmmere," siger leadforsker Dr. Brett King, en professor i dermatologi hos Yale. "Vi har en relativt sikker medicin, der virker."
Singh bemærkede, at patienten havde udtømt mange veje til behandling.
Hun "var blevet behandlet med flere antiinflammatoriske lægemidler, herunder orale steroider og methotrexat i otte år - uden nogen forbedring af symptomerne," sagde han.
Hendes succes med at eliminere sarcoidose symptomer, mens du tager Xeljanz "antyder, at der er en anden vej i vores immunsystem, som også er involveret i betændelse set hos patienter med sarkoidose," sagde Singh.
Men han understregede, at mere undersøgelse er afgørende, før stoffet bliver en førstebehandling.
"Denne sagsrapport har givet os håb om et nyere behandlingsalternativ i form af tofacitinib," siger Singh, men stoffet "forbliver en undersøgelsesmulighed, indtil resultaterne af fremtidige undersøgelser er tilgængelige."