I sin seneste film bringer skuespilleren og producenten til liv historien om en fars forsøg på at helbrede sine børn af Pompe-sygdom.

Af Lauren Paige Kennedy

I den nye film Ekstraordinære foranstaltningerHarrison Ford gør hvad han gør bedst. Den veteran skuespiller bringer til liv en anden curmudgeonly karakter, der, når hans stikkende ydre er strippet væk, er afsløret at være en helt.

Ford, der stadig beslaglægger sig på 67, kæmper ikke med intergalaktiske onde, indfødte krigere eller endda hans egne dæmoner, denne go-around. Hans nuværende alter ego, den cranky men strålende forsker Robert Stonehill, er i krig med en sjælden genetisk lidelse kaldet Pompe (udtalte pom-pay) sygdom.

Denne svækkende tilstand påvirker omkring en ud af 40.000 mennesker over hele verden, mange af dem spædbørn og småbørn, på de grusomste måder. Det fører til svær muskelsvaghed, hvilket gør sine unge patienter svage, kørestolsbundne og kæmper for åndedrag, med forstørrede hjerter og lever. Pompes sygdom er en bestemt dødsdom uden behandling, som indtil for nylig ikke eksisterede.

Skær til vores handlingshelt - eller i dette tilfælde er det måske mere præcist at sige actionhelte - for at redde dagen.

The Crowley Family Story

Filmen, der åbner landsdækkende den 22. januar, er inspireret af den bemærkelsesværdige sande historie om John og Aileen Crowley og deres tre børn. De to yngste - Megan og Patrick - blev diagnosticeret med Pompe-sygdom i 1998 på henholdsvis 15 og 5 måneder. Da begge Crowleys ubevidst havde en kopi af det recessive Pompe-muterede gen, havde parret 25% chance for at opfatte et barn med tilstanden og en 50% chance for, at barnet ville blive bærer. Men det tog Megan bagud udviklingsmæssigt, før hun - og hele familien - blev testet.

Disse desperate forældre var villige til at gøre alt for at redde deres syge børn, selvom det betød, at John Crowley havde afbrudt et job med god sygesikring for at rejse midler til forsøgsforskning og derefter starte sit eget biotekfirma for at teste en lovende ny Pompe-behandling. Fords karakter er et komposit baseret på flere egentlige videnskabsmænd med banebrydende ideer; i filmen bliver han, som Ford sætter den, den usandsynlige "folie og partner" til en meget bestemt far.

"John søgte og gennemgik alle tilgængelige oplysninger om sygdommen," fortæller Ford fra sit kontor på den lille, sløvede Santa Monica Airport. "Han besluttede at støtte en forskers arbejde var hans bedste skud for at bringe et lægemiddel hurtigt til markedspladsen … men han fandt ud af, at der var mange mange forhindringer, før han kunne gøre det."

Fortsatte

Søger efter en Pompe Disease Cure

Det virkelige liv John Crowley har skabt rigelig medie opmærksomhed for de ekstraordinære foranstaltninger, han tog for at snyde døden. DetWall Street Journal reporter Geeta Anand kronede sin mission i en artikel fra 2003, som hun senere udvidede til bogen, Cure: Hvordan en far hævede $ 100 millioner - og bukkede den medicinske institution - i en forsøg på at redde sine børn.

Ford, der udover at hovedrollen i filmen tjente som sin executive producer, følte historien var intensivt overbevisende. "En far, der giver så meget af sit liv til at afsætte sig til at finde en kur for hvad der er hans børn, er noget, jeg blev tiltrukket af. Men jeg var også tiltrukket af historiens elementer, der viste vanskeligheden med at bringe et lægemiddel til markedet ."

Leder du efter tips til at klare et barns kroniske sygdom? Se "Når et barn er kronisk syg".

For at levere et sådant lægemiddel, fandt Crowley sig at arbejde imod et tikkende ur. Livsledskabet hos Pompe-patienter, der diagnosticeres som spædbørn, er højst ni år, selv om de fleste børn dør inden for det første års fødsel af hjerte- eller åndedræts komplikationer. Han vidste hemmeligheden om at skabe behandling i tide til at Megan og Patrick, som blev svagere om dagen, ville blive fundet blandt akademiske forskere med banebrydende - hvis det var seriøst underfinansieret - teorier. "Fejl var ikke en mulighed," fortæller den virkelige Crowley.

Ford handler mod Brendan Fraser og Keri Russell, som spiller Crowleys, men videnskab er den rigtige stjerne her. "Folk med Pompe-sygdom mangler et enzym i deres celler, der nedbryder glykogen en opbevaringsform for glucose eller sukker", siger Hung Do, der udover at have en ph.d. i medicinsk biokemi og genetik også tjente som officiel videnskabelig rådgiver for filmen - og var en af ​​de oprindelige medlemmer af forskergruppen, som Crowley spillede. "Alt det glykogen bygger op i kroppens celler og fører til de mange biokemiske og fysiske problemer forbundet med sygdommen."

Enzym erstatning - en terapi, der leverer det manglende enzym i kroppens celler, hvilket gør det muligt for lægemidlet at nedbryde glycogen og lade cellerne fungere normalt - var målet. "Men det er svært at få enzymet inde i cellen til den rette indre placering," siger Do. "Du er nødt til at levere enzymet med den rigtige emballage - pakk den med en bue, hvis du vil - på en måde, at en celle accepterer at acceptere enzymet. Og det er vores forskning fokuseret på."

Fortsatte

Udvikling af enzymterapi

"Jeg vidste intet om noget af dette, da jeg først startede," siger Crowley."Når frø pengene var på plads og videnskaben at udvikle en effektiv enzymterapi var nede, var min første foray i biotekindustrien to trin fremad, et skridt tilbage. Men jeg tror, ​​at min" aldrig afslutte "holdning til min mangel på erfaring. "

Klart. Som filmen skildrer, udvikler man en terapi fra den nyskabende tænkning af forskere - repræsenteret ved Fords karakter - kun trin 1. Ligesom der blev gjort fremskridt - i virkeligheden og hjulslivet - løb Crowley ud af penge. Han blev tvunget til at sælge sit spændende firma til et større biotekvirksomhed, Genzyme, hvis ledere bifalder hans fortsatte ledelse af hans forskerhold.

Så kom et andet slag. Da Genzyme til sidst udviklede en behandling til Pompe, blev hans børn "afvist for at være en del af de originale lægemiddelforsøg på grund af interessekonflikter", siger Ford.

"Det var mere end frustrerende", blev Crowley citeret i 2007. "Selvom FDA var fortrolig med Megan og Patrick, der var en del af retssagen, afviste hospitalets internrevisionsansøgning deres ansøgning" fordi han var direktør for selskabet . "Så jeg gjorde det nemt for dem," siger han. "Jeg stopper straks mit job." (Spoiler alarm: I filmen - mest sandsynligt for ekstra dramatisk spænding - han er fyret.)

Dette tilbageslag fra tredjelag fører dog til en god afslutning. Fri fra Genzymes begrænsninger modtog Crowleys børn deres første enzyminfusioner i januar 2003. Mens stadierne af deres sygdom var for langt fremskredne for at opnå fuldstændig opsving, viser nylige undersøgelser, at spædbørn, der modtager terapi, får næsten normale liv - begge Crowley-børn straks forbedret. Megans udvidede hjerte vendte tilbage til sin normale størrelse inden for seks måneder efter at have den første dosis. Patrick blev også styrket.

Harrison Ford: flyvemaskine pilot

I syv år er de relativt sunde og vigtige, levende. Og de betragter deres far - hvis erindring om oplevelsen, Chasing Miracles: Crowley Family Journey of Strength, Hope og Joy, skyldes i januar - en ægte actionhelt.

Fortsatte

Bare ring ikke til Ford det - i hvert fald ikke til hans ansigt. Den "action star" moniker, mener han, kommer fra "mine film, der har tjent mest penge. Men dem der hæver ham til en sådan status er ikke relateret til hele min kropsdel." Selv hvis Fords største dele ganske vist involverer lette sabere, sværd eller lejlighedsvis bullwhip, er hans hovedpersoner uden undtagelse "på vej over deres hoveder", insisterer han. Han ser sig selv som en tegneskuespiller, der bare sker for at være en førende mand. Ekstraordinære foranstaltninger inkluderet, gravitates han til plum roller, der afslører "en udviklingsvej … Jeg er ikke en professionel showoff. Jeg er en historiefortæller."

Men hvis handling handler om at handle, skal du ikke se mere end en af ​​Hollywoods største ikoner. Ford har aldrig hvilet på hans Han Solo-Indiana Jones-Jack Ryan-laurbær. Han udfordrer sig selv. Her på Santa Monica Lufthavn huser han tre af sine egne små fly og en helikopter.

"For omkring 14 år siden indså jeg, at jeg ikke havde lært noget nyt i meget lang tid," siger han. "Jeg ønskede at lære at flyve: det færdighed i det hele, grænsefladen mellem ansvar og den frihed, det giver dig. Det genopfundte verden for mig, og hvordan jeg svarer på spørgsmålet" Hvad gør du? " Nå, jeg kan nu sige 'pilot'. "

Disse dage, når Ford ikke har travlt med at lede efter det næste store script, hænger han i fjerntliggende nordlige Idaho sammen med sine flyvende venner.

"Vi opretter en lejr i en af ​​disse ørkenstrimler", siger han, "og hver dag bryder vi op i fem eller seks flyvninger og lander på udfordrende steder. Det er smukt, men det handler om at øve, hvad der får dig trygt og ned."

Ford flyver også regelmæssigt mellem Los Angeles og hans hjem i Jackson Hole, Wyo., En af flere boliger, han deler med sin forlovede, skuespiller Calista Flockhart og hendes søn, Liam, 9. Skuespilleren har også fire voksne børn - Benjamin, Willard, Malcolm og Georgien - fra to tidligere ægteskaber.

Miljøagent

Ford tager handling på andre måder også. Hans engagement i miljøproblemer er langvarig, fra humoristiske public service-meddelelser, hvor han vokser sit brysthår (ouch) for at illustrere skovrydning til en anden PR-push for at hjælpe med at redde truede tigre.

Fortsatte

Og han lægger sine penge, hvor hans mund er. Et bestyrelsesmedlem i miljøgruppen Conservation International i næsten 20 år, denne tidligere Boy Scout "elskede altid naturen, men når jeg tjente nogle penge" - i 2009, Forbes magasinet rangerede ham som den rigeste skuespiller i Hollywood - "Jeg søgte at bruge den til at få effekt. Penge kan købe videnskab til støtte for bevarelse. Det kan lære indfødte mennesker politik eller en fisker en anden opgave, når det fiskeri, han bruger, er overbebyrdet."

Ser denne aktivist fremskridt i beskyttelsen af ​​regnskove og koralrev som miljøbevægelsens højeste prioritet? "Der er en million små kampe, der alle kommer sammen i et stort kamp", svarer Ford lidenskabeligt. "Og der har været små sejre, men ikke det store slag, endnu ikke.

"Vi har brug for en jordsvulme, til det punkt, hvor den moralske myndighed bliver så åbenlyst, at det er det, vi skal gøre."

Ford er særligt lidenskabelig over sammenhængen mellem truede økosystemer og vores eget helbred. Mange af de lægemidler, vi stoler på, stammer oprindeligt fra planter og dyr, og nogle af dem er allerede truet i naturen. På grund af dette arbejder Conservation International med indfødte samfund rundt om i verden for at bevare naturlige levesteder, herunder regnskove og koralrev, der trives med livet.

Organisationens sundhedssikkerhedsrådgiver, Judy Mills, siger: "Nogle af de mest innovative fører til Alzheimers og HIV / AIDS og nye antibiotika til smitsomme sygdomme - for blot at nævne nogle få - kommer alle fra truede økosystemer. Jeg ved ikke, hvad der kommer ned ad gærden. Vi kunne ødelægge potentielle kurer for sygdomme, som vi ikke engang ved. " Derudover bemærker Mills:

• Mere end 50% af moderne eller vestlige lægemidler blev oprindeligt afledt af planter eller dyr. Et par eksempler: Aspirin kom fra barken på pilgræs træet. Kreftlægemidlet Taxol, der blev brugt til behandling af bryst-, lunge- og æggestokkræft, blev skabt fra den truede Stillehavsfrøplante. Den aktive bestanddel warfarin, der er afledt af sødt kløver, er en behandling for blodpropper. Den kraftige smertestillende Prialt, der gives til patienter, der ikke kan tolerere morfin, kommer fra havets keglesnegle. Og lægemidler til behandling af børnel leukæmi findes i den rosenrøde periwinkle.
• Mere end 90% af traditionelle lægemidler - gamle kurer fra Kina, Japan, Korea, plus tibetanske unani og ayurvediske behandlinger - kommer fra planter og dyr. Disse omfatter ginseng til bekæmpelse af træthed og stress samt symptomer forbundet med type 2 diabetes. Bjørnegal har længe været brugt til at behandle galdesten, hepatitis og leversygdom. Kinesisk Artemisia, en plante, der traditionelt administreres til bekæmpelse af feber og parasitære infektioner, er den vigtigste kilde til det nye lægemiddel Coartem til cerebral malaria; Det forventes at spare mere end 600.000 liv i år.

Fortsatte

En ekstraordinær mand

Som Ekstraordinære foranstaltninger Premiere denne måned - hans 60. film - Ford er begejstret for sit seneste store skærmtilbud, og også med hans livs retning. Han er i et godt forhold til Flockhart og føles også godt: "Calista og jeg kan lide at lave mad, masser af grillning, salater, den slags ting. Vi lever en sund livsstil."

Og med årtiers erfaring med at finde ud af fame, har han lært at afbalancere hele Hollywood-sagen - "Anonymitet er en dyd, som folk seriøst undervurderer!" - med luften flyver ind i skyerne Men ikke fejl personlig tilfredshed for afslapning, enten professionelt eller personligt. Fordi Ford - en af ​​celluloidens mest legendariske helte - lever for ét ord, den samme samme han så adamantly undgår: Action!

Når et barn er kronisk syg

Det er alle forældres værste mareridt: Som i Crowleys børn er dit barn blevet diagnosticeret med en alvorlig sygdom. Hvordan sikrer du den allerbedste pleje, mens du holder din hjemmefront - for ikke at nævne dine følelser - intakt? Carla Oliver, MSW, CCLS, leder af Therapeutic Recreation / Child Life Department på Børnehospitalet i Aurora, Colo., Tilbyder disse tips:

• Vælg det rigtige hospital. Tjek på et hospital før du sender dit barn der, siger Oliver. "Den fælles kommission er et agentur, der i grunden er" politi "på hospitaler. Dens personale vises tilfældigt på hospitaler og giver enten akkreditering - eller ikke. Du kan også finde ud af, hvad andre læger skal sige om specifikke hospitaler ." Harvard Medical Schools nationale hospitals rating system er en anden god ressource.
• Partner med din læge. Find et pædiatrisk hospital, der omfatter en "familieorienteret plejefilosofi", råder Oliver. "Ikke alle gør det. Det betyder i bund og grund at barnets familie er ekspert … de er i samarbejde med deres læger. Megen tid kender det rigtig godt."
• Uddanne dig selv. Næsten alle amerikanske pædiatriske sygehuse beskæftiger mindst en børnelivspesialist, en sundhedspersonel, der er uddannet til at vejlede forældre og deres børn gennem kommende medicinske procedurer og genopretningen, siger Oliver. Men forældre bør også bremse sig selv med fakta og udfordringer i deres barns tilstand.